在人体进行药品的系统性研究，以证实或提示试验用药品的作用，不良反应及 / 或试验用药品的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验用药品的疗效与安全性。
国际上比较通用的药物临床试验一般分为以下四期：
第一期： 临床药理学毒理学研究，在健康志愿者身上进行，主要解决药物的安全问题而非疗效。
第二期： 疗效的初步临床研究，小规模的药物效果和安全性研究。
第三期： 全面的疗效评价，最全面严格的新药临床科学研究，病例数较大，并与当前的标准疗法比较。
第四期： 销售后的监测，新药上市以后不良反应调查和长期的病死率和死亡率的研究。
我国《新药审批办法》（局令第 2 号， 1999.5.1 实施）规定临床试验分为 I 、 II 、 III 、 IV 期：
I 期临床试验：初步的临床药理学和人体安全性评价试验。
II 期临床试验：随机盲法对照临床试验。
III 期临床试验：扩大的多中心临床试验。
IV 期临床试验：新药上市后的监测。
